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首先，我們先復(fù)習(xí)兩個熟悉而陌生的概念：
RNA：核糖核酸
DNA：脫氧核糖核酸
原核生物和真核生物的遺傳物質(zhì)是DNA，病毒的遺傳物質(zhì)是DNA或RNA。
好，去片。
RNA結(jié)構(gòu)圖
日前，麻省理工學(xué)院腦認知科學(xué)系博士張峰在《科學(xué)》在雜志發(fā)表的研究成果顯示，其團隊首次實現(xiàn)利用CRISPR進行RNA編輯。據(jù)悉，張峰及其團隊發(fā)明了一種靶向作用于RNA而不是DNA的新型CRISPR系統(tǒng)，論文題為“C2c2 is a single-component programmable RNA-guided RNA-targeting CRISPR effector”。
CRISPR系統(tǒng)，為目前發(fā)現(xiàn)存在于大多數(shù)細菌與所有的古菌中的一種后天免疫系統(tǒng)，以消滅外來的質(zhì)體或者噬菌體，并在自身基因組中留下外來基因片段作為“記憶”，全名為“常間回文重復(fù)序列叢集/常間回文重復(fù)序列叢集關(guān)聯(lián)蛋白系統(tǒng)”。
具體來說，在生命進化歷史上，病毒的擴散方式是把自己的基因寄生到細菌里，利用細菌的細胞工具來復(fù)制自己的基因（病毒沒有細胞），而細菌為了降解外來入侵的病毒基因，進化出一個能夠把病毒基因從自己的染色體上切除的CRISPR系統(tǒng)——這也是細菌特有的免疫。
從過去10年開始，科學(xué)家只能利用這個系統(tǒng)研發(fā)出進行DNA編輯的技術(shù)，典型的是依靠一個復(fù)合物，該復(fù)合物能在一段RNA（核糖核酸）指導(dǎo)下，定向?qū)ふ夷繕?biāo)DNA序列，然后將該序列進行切除。簡答來說，就是手動輔助細胞免疫，從而進行癌癥治療。
雷鋒網(wǎng)此前報道，科學(xué)家發(fā)明了CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)，即是通過對一種蛋白Cas9的復(fù)合物進行操作，來對多種目標(biāo)細胞DNA進行切除。
然而，張峰博士這次的技術(shù)突破使得CRISPR系統(tǒng)以RNA為靶向目標(biāo)，而不再限于DNA切除免疫。
這要從去年10月說起。
去年10月，一組來自麻省理工學(xué)院、麻省理工學(xué)院-哈佛博德研究所、美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）、羅格斯大學(xué)的科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了C2c2酶。C2c2是一種由RNA介導(dǎo)，能定向降解RNA的酶。這種酶可以幫助細菌抵御病毒入侵，而且隨著科學(xué)家的進一步研究發(fā)現(xiàn)，C2c2酶可以用來剪切細菌細胞中特定的RNA序列。
只以RNA為目標(biāo)，這允許其高通量地精確操縱RNA。這有什么好處呢？我們都知道，病毒是一種沒有細胞結(jié)構(gòu)的最低級的生命體，最簡單的病毒中心是核糖核酸（RNA）。而在植物病毒中，除少數(shù)例外（如花椰菜花葉病毒Caulif- lower mosaic virus），幾乎都是RNA病毒。RNA病毒的遺傳物質(zhì)由核糖核酸（RNA）組成。
DNA是細胞身份與功能的基因組；RNA則是幫助實現(xiàn)這些基因組指令的角色。C2c2僅以RNA為靶向目標(biāo)的特點，能對RNA實施更精準(zhǔn)、更大規(guī)模的暫時性操控——可以理解為：擒賊先擒王。更加切中要害地調(diào)控基因功能，能夠促進人類醫(yī)學(xué)上的疾病認知、治療和預(yù)防。
DNA編輯讓細胞基因組發(fā)生永久性變化，但是這種基于CRISPR的RNA靶向方法可能允許科學(xué)家們讓細胞基因組發(fā)生可根據(jù)需要進行上下調(diào)節(jié)的臨時變化。
關(guān)于利用RNA及其衍生物進行基因表達干擾的技術(shù)已有先例，比如對同樣參與糖核酸干擾的小分子RNA——siRNA的利用。而基于C2c2酶的RNA編輯將更具優(yōu)勢，應(yīng)用也更加廣泛，比如：
在特定的RNA序列上添加分子元件（modules），可以調(diào)節(jié)RNA的翻譯功能。
RNA的翻譯過程中，從DNA轉(zhuǎn)錄后，RNA被信使RNA（mRNA）為基礎(chǔ)合成具有一定氨基酸順序的蛋白質(zhì)。所以這樣一來，隨便怎樣都是對蛋白質(zhì)表達的大規(guī)模干擾。
比如，也可以：
利用C2c2熒光標(biāo)記RNA，追蹤它們的運輸。
當(dāng)然，這只是舉例，為的是說明當(dāng)我們掌握更基礎(chǔ)、精準(zhǔn)的生物分子操控技術(shù)后，對上層的生命表達也有了更多施展的空間。
本次科學(xué)家的新發(fā)現(xiàn)主要是專攻RNA的C2c2。而除了此前專攻DNA的CRISPR-Cas9，科學(xué)家還發(fā)現(xiàn)了有別于“CRISPR-Cas9”的另一條基因“剪切”之路，更有利于基因編輯后的修復(fù)。
今年4月底，哈爾濱工業(yè)大學(xué)正式對外發(fā)布，該校生命學(xué)院教授黃志偉及其團隊首次揭示了CRISPR-Cpf1識別crRNA的復(fù)合物結(jié)構(gòu)。
所謂“CRISPR-Cpf1”，是最新被人類發(fā)現(xiàn)的最高效的DNA編輯工具。人類知道DNA這個物質(zhì)由來已久，但是無法控制用以優(yōu)化。眾所周知，人類疾病中的癌癥、艾滋病或遺傳疾病都可以在DNA中找到“答案”，而“CRISPR-Cpf1”就是破解“答案”的關(guān)鍵，只不過，過去人們一直無法掌握這個答案的作用機制。如今，“CRISPR-Cpf1”的運行機制被破譯。
具體來說，工具“CRISPR-Cpf1”，它能夠直接改造基因——就像文字編輯軟件“修改文檔”一樣來“修正”基因，而不只是暴力切除。這意味著，人類以后可通過對基因進行手術(shù)來根治某些疾病。
這樣發(fā)展下去，“美國隊長”成真也不是沒有可能的！
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